|
Terapia genică reprezintă o promisiune provocatoare pentru
tratarea cancerului, a bolilor rare și severe. Rapiditatea cu care ea se
poate implementa depinde însă de eficacitatea și fiabilitatea
„uneltelor” moleculare utilizabile pentru manipularea și vehicularea
acizilor nucleici.
Principalul obiectiv al proiectului TM-Vector este de a dezvolta un
edificiu macromolecular înalt reproductibil, capabil să funcționeze
ca transportor pentru acizii nucleici, caracterizat prin posibilitatea de a fi
decorat cu molecule active biochimic și/sau farmacologic prin intermediul
unor procese dinamice, de tipul afinității selective de incluziune în
receptori macrociclici. Arhitectura particulară a vectorului îi va oferi
trei caracteristici funcționale unice, care reprezintă contribuția
originală a proiectului la practica vectorizării acizilor nucleici:
(i) capacitatea de a ținti concomitent receptori celulari diferiți;
(ii) posibilitatea de a vectoriza concomitent mai multe tipuri de specii active
(de exemplu, molecule de acid nucleic și molecule pre-medicament); (iii)
capacitatea de a atașa selectiv molecule cu volume și
conformații diferite.
Proiectul ar putea avea impact societal, contribuind la
îmbunătățirea calității vieții persoanelor
suferinde. Direcțiile de cercetare aplicată ar putea contribui la
extinderea tehnicilor de transport a genelor și medicamentelor prin
aplicații scalabile în companii din sfera bio-farmaceuticii.